由香港科技大學領導的國際研究團隊近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長效治療手段。

　　基因編輯對治療家族性阿爾茨海默病這類由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現(xiàn)出巨大潛力，但基因編輯技術的臨床發(fā)展和應用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。

　　這一新型基因編輯技術由香港科技大學副校長葉玉如領導的團隊研發(fā)。它使用新型運送工具，可跨越血腦屏障，通過單次、無創(chuàng)的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運送到整個大腦，實現(xiàn)高效的全腦基因編輯。研究發(fā)現(xiàn)，這一技術能有效破壞阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。

　　據(jù)新華社